Syndax制药的口服小分子menin扼制剂Revuforj是一种针对KMT2A易位复发或难治性急性白血病的靶向调养药物，于2024年11月15日获取FDA批准。在针对急性髓细胞白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)的最新《NCCN肿瘤学临床实施指南》(NCCN指南)中ag百家乐真实性，该药物已被纳入行动伴有KMT2A重排(KMT2Ar)的复发或难治性急性白血病的2A分类提议。

该药物被批准用于调养成东谈主和一岁以上儿科患者。其通用名/汉文译名为revumenib/瑞维好意思尼。

Revuforj在KMT2Ar急性白血病中的疗效

其上市批准基于要道性2期AUGMENT-101考研中伴KMT2Ar复发或难治性急性白血病队伍的积极数据。效用显现，21.2%的摄取Revuforj调养的患者兑现了十足缓解或部分血液学规复的十足缓解。缓解捏续时间的中位数是6.4个月。23%的患者在摄取Revuforj调养后摄取了造血干细胞移植。这种手术不错规复病东谈主产生血细胞的技能。

另外，在2024年的第66届好意思国血液学会(ASH)年会上，Syndax制药展示了该队伍的更大数据集和更长的随访时间。与既往敷陈的数据一致，更新后的分析显现，Revuforj提供了捏久的缓解和高总缓解率、轻微残留病阴性和造血干细胞移植。历程7个月的特殊随访，ASH2023中期分析中的13名十足缓解和十足缓解伴部分血液学规复（CR/CRh）缓解者的CR/CRh捏续时间中位数延伸至13个月。

可能纳入NPM1突变型AML《NCCN指南》

此外，该药物也有可能会被纳入用于调养复发或难治性NPM1突变型AML的NCCN指南。

笔据Syndax制药公布的2期AUGMENT-101考研中的复发或难治性NPM1突变型AML队伍数据，64名摄取Revuforj调养有野心的成东谈主可评估疗效东谈主群达到了主要非常。此外，该队伍的延永恒分析效用显现，在纳入的84名患者中有77名适合疗效可评估程序患者，26%(20/77;95%CI:17%,37%)的患者达到CR/CRh，CR/CRh缓解的中位捏续时间为4.7个月。

该公司示意，展望在2025年第二季度提交Revuforj用于调养复发或难治性NPM1突变型AML的补充新药肯求文献，ag百家乐可以安全出款的网站随后可能在2025年底控制获取FDA批准。此外，展望将在2025年第二季度发布积极数据，并提交该出书物以供辩论纳入NCCN指南。

Revuforj进行中的临床运筹帷幄

Revuforj还在多项考研中评估行动NPM1突变型和KMT2Ar急性白血病调养有野心。这些考研包括：

BEATAML：一项评价Revuforj集合维奈克拉和阿扎胞苷调养新会诊的NPM1突变或KMT2ArAML患者的1期考研。该考研的最新数据显现，总缓解率为100%(37/37)，抽象十足缓解率(CRc)为95%(35/37)。

SAVE：一项1/2期考研，评估Revuforj与维奈克拉和Inqovi的全口服组合对患有复发或难治性AML或夹杂谱系急性白血病(MPAL)且佩带NPM1突变、KMT2Ar或NUP98r变异的儿科和成东谈主患者的疗效。更新数据显现，总缓解率为82%(27/33)，CR/CRh率为48%(16/33)，已在第66届ASH年会上公布。该考研当今正在招募一批新会诊患者。

NCT06313437（强化化疗）：一项1期考研，评估Revuforj与强化化疗(7+3)集合调养新会诊的NPM1突变或KMT2Ar急性白血病患者，随后进行Revuforj督察调养。该公司展望将在2025年下半年敷陈1期数据。

NCT06284486：一项说合Revuforj和维奈克拉集合用药是否不错摒除AML患者的轻微残留病并延伸无推崇糊口期的2期考研。

INTERCEPT：一项评估使用包括Revuforj在内的新式疗法调养AML的轻微残留病和早期复发的1期考研。第66届ASH年会上公布的数据显现，54%(6/11)的患者在职何时候齐兑现了轻微残留病减少，其中36%(4/11)的患者兑现了轻微残留病阴性。

[1]《NCCN肿瘤学临床实施指南》对于急性髓系白血病(版块1.2025–2024年12月20日)；

[2]《NCCN肿瘤学临床实施指南》对于急性淋巴细胞白血病(版块3.2024–2024年12月20日)；

[3]《NCCN肿瘤学临床实施指南》对于儿科急性淋巴细胞白血病(版块2.2025–2024年12月16日)。

注：本文旨在先容医药健康说合ag百家乐真实性，不作任何用药依据，具体用药指引，请商榷主治医生。

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